نوجوانی که سرطان خونش به درمان‌های موجود جواب نداده بود با استفاده از یک روش نوین درمانی، اکنون عاری از سرطان است. این روش مهندسی ژنتیک، نوعی «ویرایش ژن» دقیق و هدفمند است به نام «ویرایش بازهای نوکلئیدی» که به گفته پزشکان و دانشمندان بیمارستان گریت اورموند استریت در لندن، بیمارستان تخصصی کودکان دانشگاه یوسی‌ال، برای اولین بار در دنیا انجام شده است و آلیسیا، دختر ۱۳ ساله، اکنون شش ماه بعد از شروع این درمان، عاری از سرطان است.
این روش مهندسی ژنتیک، نوعی «ویرایش ژن» دقیق و هدفمند است به نام «ویرایش بازهای نوکلئیدی» که به گفته پزشکان و دانشمندان بیمارستان گریت اورموند استریت در لندن، بیمارستان تخصصی کودکان دانشگاه یوسی‌ال، برای اولین بار در دنیا انجام شده است و آلیسیا، دختر ۱۳ ساله، اکنون شش ماه بعد از شروع این درمان، عاری از سرطان است.
پارسال پزشکان تشخیص دادند که آلیسیا به سرطان حاد لنفوسیت‌های تی (T-ALL) مبتلا شده اما درمان‌های رایج، شیمی‌درمانی و پیوند مغز استخوان که معمولا موثرند، بر روی او اثر بخشی نداشتند. در این بیماری سلول‌های تی که باید بدن را از عوامل بیماری‌زا محافظت کنند خود به صورت افسارگسیخته تکثیر شده و عامل بیماری‌زا می‌شوند.
بنابراین متخصصان در بیمارستان گریت اوموند استریت به آلیسیا و مادرش پیشنهاد این روش جدید را دادند که برای کسی انجام نشده بود. در حالیکه راهی دیگری نمانده بود. آلیسیا ۱۶ هفته در بخش ایزوله در بیمارستان بستری شد و حتی نمی‌توانست برادرش را که مدرسه می‌رفت ببیند. در حین این روند درمانی به دلیل اینکه سیستم ایمنی سرکوب می‌شود، فرد به شدت در خطر عفونت قرار دارد.
یک تیم بزرگ علمی به سرپرستی پروفسور ایمنی‌شناسی واسیم قاسم شروع به آماده کردن داروی اختصاصی برای آلیسیا به روش جدید کردند. از زمانی که روش انقلابی ویرایش ژن موسوم به کریسپر معرفی شد حدود ده سال و از زمانی که روش جدیدتر ویرایش بازها معرفی شد شش سال می‌گذرد.
برای ساخت داروی خاص آلیسیا، از یک فرد سالم لنفوسیت‌های تی را استخراج و با دستکاری ژنتیکی، آنها را به سلول‌های تی موسوم به «کایمریک گیرنده آنتی‌ژن» تبدیل کردند. این سلول‌ها در واقع برای شناسایی و نابودی سلول های سرطانی دستکاری شده‌اند. اما استفاده از روش معمول تولید این سلول‌ها برای درمان سرطان سلول تی آسان نیست، چرا که در مرحله تولید دارو خود این سلول‌ها همدیگر را سلول سرطانی تشخیص داده و از بین می‌برند.
پژوهشگران در بیمارستان گریت اورموند استریت برای غلبه بر این مشکل از روش جدید ویرایش بازها استفاده کردند. در این روش به جای ویرایش خود رشته اصلی، چندین دستکاری در بازهای رشته DNA ایجاد کردند.
منابع:
https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fphar.2022.939090/full
